ʻSCDʼ ಕಾಯಿಲೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ʻUS FDAʼ ಎರಡು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳಿಗೆ ಅನುಮೋದನೆ

ವಾಶಿಂಗ್ಟನ್ ಡಿಸಿ (ಯುಎಸ್) :  12 ವರ್ಷ ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಕುಡಗೋಲು ಕೋಶ ಕಾಯಿಲೆ (ಎಸ್ಸಿಡಿ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಯುಎಸ್ ಫುಡ್ ಅಂಡ್ ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ ಎರಡು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಿದೆ.

ಪುನರಾವರ್ತಿತ ವಾಸೊ-ಒಕ್ಲುಸಿವ್ ಬಿಕ್ಕಟ್ಟುಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ 12 ವರ್ಷ ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಕುಡಗೋಲು ಕೋಶ ರೋಗದ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಕೋಶ ಆಧಾರಿತ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾದ ಕ್ಯಾಸ್ಗೆವಿಯನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ ಎಂದು ಎಫ್ಡಿಎ ಹೇಳಿಕೆಯಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟಿಸಿದೆ. ಕ್ಯಾಸ್ಗೆವಿ ಒಂದು ರೀತಿಯ ಜೀನೋಮ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವಾದ ಸಿಆರ್ಎಸ್ಪಿಆರ್ / ಸಿಎಎಸ್ 9 ಅನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಎಫ್ಡಿಎ-ಅನುಮೋದಿತ ಮೊದಲ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.

ಲೈಫ್ಜೆನಿಯಾ ಜೀವಕೋಶ ಆಧಾರಿತ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಆನುವಂಶಿಕ ಮಾರ್ಪಾಡುಗಾಗಿ ಲೆಂಟಿವೈರಲ್ ವೆಕ್ಟರ್ ಅನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಕುಡಗೋಲು ಕೋಶ ಕಾಯಿಲೆ ಮತ್ತು ವಾಸೊ-ಒಕ್ಲುಸಿವ್ ಘಟನೆಗಳ ಇತಿಹಾಸ ಹೊಂದಿರುವ 12 ವರ್ಷ ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ರೋಗಿಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ ಎಂದು ಎಫ್ಡಿಎ ಹೇಳಿಕೆಯಲ್ಲಿ ತಿಳಿಸಿದೆ.